猪在基因疗法治疗肝脏代谢疾病方面展现潜力

美国 - 为了寻找一种无需全器官移植即可纠正人类代谢异常的新方法，开展了一项研究，检测了在1型先天性酪氨酸血症（HT1）患猪中使用基因疗法的效果，HT1是一种酶的缺乏造成的代谢异常。 该疾病的常见疗法是药物保养，但在很多患者身上无效，并且那种药物的长期安全性是未知的。

“HT1的特征是进行性肝病，肝移植是治疗HT1的唯一有效方案，”Mayo诊所的外科研究者Raymond Hickey博士说。 “采用这种新奇的方式来治疗HT1和其它代谢疾病会让患者避免肝移植，从而拯救更多生命。” 通过基因疗法，修正的肝细胞被移植入患病的肝脏当中，从而能够生产这种酶。

“这是一种新式的细胞移植，采用患者自己的细胞，因此不需要免疫抑制药物，因此可以避免那些药物的副作用，”Mayo诊所的肝移植外科医师Scott Nyberg博士说。 该疗法带来了HT1患猪的好转并且避免了肝衰竭。采用核成像，研究者可以通过非侵入的成像过程监控修正细胞的扩张。

“从这种疗法受益最多的是带有先天肝脏代谢问题的儿科患者，”Hickey博士说，“所有儿科肝移植患者当中有五分之一都是因为代谢性疾病。” 这项研究还检视了慢病毒载体细胞投放在治疗肝脏疾病当中的应用，这是传统上用来治疗血液异常的一种工具。 他们的发现发表在《转化医学》上。